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Tumori: fuori protocollo

Il Ministero della Salute a detto stop all’uso dei farmaci tumorali (off label) fuori protocollo

di Enzo Maddaloni - mercoledì 4 aprile 2007 - 5799 letture

In verità non è stata la Legge Finanziaria 2007 a (tentare) di mettere in riga i medici sull’uso “off label” (fuori protocollo terapeutico sperimentato) dei farmaci tumorali, ma già con la Legge 94 del 1998 si era tentato di disciplinare la materia “autorizzativa” all’uso dei chemioterapici off label attraverso almeno l’obbligo del “consenso informato” anche se ciò rischiava solo di salvare il medico e non il paziente.

Infatti, successivamente si è corsi ai ripari e con il Decreto del Ministero della Salute del 17/12/2004 si è disciplinata meglio la materia definendo i protocolli “prescrittivi e le condizioni generali, relative all’esecuzione delle sperimentazioni cliniche dei medicinali, con particolare miglioramento della pratica clinica, quale parte integrante dell’assistenza sanitaria”.

Nella sostanza per effetto anche delle nuove discipline legislative ed economiche sul federalismo il Governo Nazionale ha affidato alle Regioni e di conseguenza alle singole Aziende Sanitarie Locali e Aziende Ospedaliere la capacità di “sperimentare”, sempre che gli stessi Direttori Generali costituiscano un “fondo per la sperimentazione” dei farmaci “off label” (comma 3 art 2 D.M. 17/12/04).

Immaginate voi, con la situazione di deficit che ha ad esempio la Campania, i Direttori Generali dove vanno a prendere i soldi per finanziare la sperimentazione ?

Credo che sia facile per tutti immaginare cosa può ed ha significato questa cosa. Nel contesto del Sistema Sanitario Nazionale e dei diversi Sistemi Regionali, alla faccia anche dei Livelli Essenziali di Assistenza (LEA) e della stessa Medicina Basata sull’Evidenza (EBM), se tieni i soldi puoi anche pagarti la sperimentazione se no?

Già si registrano gli STOP alla sommistrazione dei farmaci e ad esempio nell’Unità di Medicina Orale del Policlinico Federico II , dove si cura una rara malattia “il pemfigo” 7 ammalati restano da 60 giorni senza cura.

Nella sostanza c’è “…grande caos sotto il cielo!”. Pazienti disorientati. Un sistema di cure messo in crisi nel rapporto fiduciario medico paziente. Medici che sono passati a fare i ragionieri, ragionieri che fanno le prescrizioni dei farmaci, il tutto sempre se compatibile, al di la molte volte anche della stessa efficacia dell’uso di questi chemioterapici.

Se tutto ciò non bastasse interviene, la Legge Finanziaria 2007 (evento quantico) che ha obbligato (giustamente) i medici, non solo ad applicare in maniera puntuale le suddette norme, ma impegnando (scaricando) sui Comitati Etici Aziendali (sempre per effetto del federalismo?) la responsabilità autorizzativa dell’uso dei farmaci off label.

A questo punto sorge spontanea una domanda: solo fuori protocollo o anche fuori controllo e quindi il Governo si scarica così del problema perchè non sà che pesci prendere?

Certto vanno definite tutte le griglie della stessa sperimentazione che sono state già individuate con il D.M. del 17/12/2004, tra le quali le comunicazioni all’AIFA (Agenzia Italiana del farmaco) da parte dello sperimentatore (locale) che attraverso i Comitati Etici Aziendali dovrà rilevare i fattori di rischio e benefici per il paziente, ma tutto ciò se da un versante era auspicabile rischia di creare ancora più confusione.

Il Governo non pensasse di aver messo la coscienza a posto quindi. Certo il processo di controllo dal basso è importante ma và sostenuto seriamente con risorse adeguate se no si rischia che a pagare siano solo i pazienti.

La sperimentazione attuale di un farmaco, per verificarne la sua efficacia e gli effetti collaterali e tutto il resto ha un percorso suddiviso in diversi fasi la prima sugli animali e volontari sani e successivamente altre quattro fasi di sperimentazione sui pazienti che può durare anche anni, dopo di ciò si individua e classifica attraverso un protocollo terapuetico l’uso in certe patologie ed a certe condizioni per evitare effetti indesiderati. L’uso off label significa nella sostanza utilizzare il farmaco sperimentato e testato per un determinato uso anche in un altro e qui dovrebbero attivarsi i controlli prescritti dal D.M.S. del 17/12/04 e dalla stessa Legge Finanziaria del 2007.

Tutto a posto quindi ? Invece no com’è possibile già immagginare ed alla fine il problema è: il tempo! Il medico che rivendica mani libere sulla b base che il farmaco viene definito "salva vita". Su questi argomenti è facile immaginare quali possono essere gli interessi in gioco ed i rischi che si corrono.

Oggi abbiamo definito un sistema sanitario (che anche se resta uno dei migliori al mondo) rischia di monopolizzare la cura della persona senza preoccuparsi affatto della sua presa in cura.

Lo testimoniano almeno qui in Campania proprio i dati economici di spesa e questa logica rischia di costruire "molti sistemi sanitari" alla faccia dei LEA e non è manco vero che sono pochi i soldi il problema è come si spendono.

Gli elementi di crisi del Sistema Sanitario in Campania, li ho già affrontati in passato ed oggi "finalmente" la Regione li ha fissati nel documento “Stato-Regione Campania sul rientro del defict di spesa” inserito nella Delibera di Giunta Regionale della Campania n. 460 di Marzo 2007 (BURC 17 Link http://www.sito.regione.campania.it/burc/pdf07/burc17or_07/burc17or_07.asp) , che prevede anche l’affiancamento del Governo e della Regione Toscana.

In Campania a differenza di alcuni anni fa ci si ammala di più di tumori e si muore di più (quest’ultimo dato è invariato anzi è in aumento).

Tutto ciò nonostante che la spesa ormai è quasi per il 50% dedicata agli ospedali, molti fatiscenti e fantasma.

Per il 17% le risorse economiche sono destinate alla spesa farmaceutica e pur se si registra una diminuzione percentuale del -2% rispetto agli anni precedenti è aumentata la percentuale per dose giornaliera a singolo paziente e dell’uso degli antidepressivi (o paes run sole?). Non si spende praticamente una lira per la sperimentazione, per le cure domiciliari e per i pazienti terminali, per non parlare della miseria di centesimi che si spendono per la prevenzione.

Purtroppo non si comprende ancora che vi è urgenza di adeguare il nostro Sistema Sanitario ad una visione “altra” della medicina istituendo i Dipartimenti delle Medicine Integrate per la presa in cura della persona e non solo per fare sperimentazioni off label, portando il sorriso e le emozioni positive nelle corsie degli ospedali e deospedalizzando molte cure.

In questo nuovo contesto lo stesso “diritto di sperimentazione” proprio perché è un problema economico e quindi etico sociale oltre che scientifico non può essere più “esclusivo”.

Esasperando l’argomento proviamo a chiederci: domani ci cureremo con farmaci registrati anche alla SIAE per il “diritto d’autore”?

Qui avrei una "testimonianza" è posso rispondere che un caso già lo abbiamo registrato in Campania in ordine all’esperienza salernitana della Radioterapia Sterotassica ASL 3 SA/MALZONI (gestione sperimentale pubblico privata).

L’altra domanda che ci dovremmo porre: E’ giusto che il cittadino possa scegliere tra tutte le altre medicine, avendo maggiore consapevolezze, nel rispetto del dettato Costituzionale fissato dall’art 32 - Rapporti etico-sociali -:

“La Repubblica tutela la salute come fondamentale diritto dello individuo e interesse della collettività, e garantisce cure gratuite agli indigenti. Nessuno può essere obbligato a un determinato trattamento sanitario se non per disposizione di legge. La legge non può in nessun caso violare i limiti imposti dal rispetto della persona umana.”

Ecco credo che il discrimine per il cambio del paradigma in medicina nel XXI secolo passa eclusivamente dalla nostra consapevolezza e dalla nostra capacità di risposta a queste domande. Ci proviamo?

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Livelli "esistenziali" d’assistenza.......

23 aprile 2007, di : Enzo Maddaloni

Questa è una delle disposizioni che dovrebbe regolamentare e "governare" la materia dei farmaci "off label": Gazzetta Ufficiale n. 297 del 20/12/1999

CIRCOLARE 30 agosto 1999, n.13 Circolare concernente la legge n. 648/1996.

Agli assessorati alla sanita’ delle regioni a statuto ordinario e speciale Agli assessorati alla sanita’ delle province autonome di Trento e Bolzano La presente circolare, concerne le modalita’ applicative di cui all’art. 1, comma 4, del decretolegge 21 ottobre 1996, n. 536, convertito dalla legge 23 dicembre 1996, n. 648 (Gazzetta Ufficiale del 23 dicembre 1996, n. 300).

Tale legge prevede l’istituzione di un elenco di medicinali erogabili, qualora non esista una valida alternativa terapeutica, a totale carico del Servizio sanitario nazionale entro un onere di trenta miliardi di lire per anno, nell’ambito del tetto di spesa programmato per l’assistenza farmaceutica.

In tale elenco, predisposto e periodicamente aggiornato dalla Commissione unica del farmaco (di seguito denominata Commissione), possono essere inseriti, previo parere formulato dalla Commissione stessa: a) i medicinali innovativi la cui commercializzazione e’ autorizzata in altri Stati ma non sul territorio nazionale;

b) i medicinali non ancora autorizzati ma sottoposti a sperimentazione clinica di cui siano "gia’ disponibili risultati di studi clinici di fase seconda" (art. 2 della legge 8 aprile 1998, n. 94, Gazzetta Ufficiale dell’8 maggio 1998, n. 105);

c) i medicinali da impiegare per una indicazione terapeutica diversa da quella autorizzata. I medicinali per i quali sia stato espresso un parere favorevole possono rimanere inseriti nell’elenco, nelle more di un nuovo provvedimento che tolga tale limite temporale, per dodici mesi, salvo proroghe approvate dalla Commissione stessa per il permanere delle esigenze che ne motivarono l’inserimento. Si fa presente che nel provvedimento datato 17 gennaio 1997 (Gazzetta Ufficiale del 30 gennaio 1997, n. 24) sono stati indicati i soggetti che possono inoltrare richiesta di inserimento e la relativa documentazione, necessaria ai fini della valutazione.

In particolare, i medicinali possono essere inseriti, oltre che su iniziativa della Commissione, su proposta: delle associazioni di malati; delle societa’ scientifiche; di organismi sanitari pubblici o privati. La documentazione deve comprendere: una relazione di carattere scientifico sulla patologia, che ne rappresenti la gravita’ e la mancanza di valide alternative terapeutiche.

Dovra’ inoltre essere specificato il trattamento proposto, il followup e la relativa spesa per paziente; l’indicazione del numero di pazienti che potrebbero essere interessati al trattamento sul territorio nazionale; pubblicazioni scientifiche oppure la documentazione che dimostri il completamento favorevole di studi clinici almeno di fase I e II; specificazione dello stato autorizzativo del medicinale, in Italia ed all’estero, per l’indicazione richiesta e dell’azienda produttrice o fornitrice.

Qualora la Commissione esprima un parere favorevole, il medicinale sara’ oggetto di un provvedimento specifico pubblicato nella Gazzetta Ufficiale e potra’ essere prescritto ai soggetti che rientrino nei criteri di inclusione indicati nell’allegato al provvedimento stesso.

Di ogni nuovo provvedimento, viene data comunicazione a codesti Assessorati. I medicinali inseriti in elenco possono essere prescritti da strutture specializzate ospedaliere od universitarie o di istituti di ricovero e cura a carattere scientifico oppure da strutture indicate nell’allegato al singolo provvedimento, sulla base di un piano terapeutico predisposto dalle stesse, previa acquisizione del consenso informato scritto del paziente secondo le modalita’ indicate nell’allegato alla presente circolare (allegato 1).

Poiche’ tali medicinali non sono stati valutati da questo Ministero sotto il profilo della qualita’, sicurezza ed efficacia, ai fini della autorizzazione all’immissione in commercio per l’indicazione proposta, le strutture prescrittrici istituiranno appositi registri per monitorarne l’uso secondo le indicazioni riportate nei singoli provvedimenti e sono tenute a trasmettere alla Commissione i dati richiesti negli stessi, ogni tre mesi. La dispensazione di questi medicinali, erogabili a carico del Servizio sanitario nazionale nell’ambito della spesa programmata per l’assistenza farmaceutica, entro un onere di trenta miliardi di lire per anno, puo’ essere effettuata dal servizio farmaceutico delle strutture prescrittrici oppure dal servizio farmaceutico della azienda sanitaria locale di residenza dei pazienti.

In ogni caso, la spesa e’ a carico dell’azienda sanitaria locale di residenza dei pazienti che vi provvede nell’ambito dell’assegnazione del Fondo sanitario, che viene disposta dalla regione anche tenendo conto della distribuzione sul territorio dei pazienti di cui trattasi.

Le aziende sanitarie trasmetteranno trimestralmente i dati relativi alla spesa sostenuta, al Dipartimento per la valutazione dei medicinali e la farmacovigilanza di questo Ministero, per consentire una valutazione del rispetto del tetto di spesa fissato dalla legge anche in sede di istruttoria di nuovi provvedimenti autorizzativi.

Per completezza di informazione, nella presente circolare condivisa dalla Commissione, si riportano i medicinali che costituiscono l’elenco alla data del 5 luglio 1999 con le relative indicazioni terapeutiche: Intron A, Roferon A: forme refrattarie della malattia di Beh et (Gazzetta Ufficiale 10 ottobre 1997, n. 237 e Gazzetta Ufficiale 21 aprile 1999, n. 92); Intron A, Roferon A: particolari emangiomi (Gazzetta Ufficiale 10 ottobre 1997, n. 237 e Gazzetta Ufficiale 2 marzo 1999, n. 50); Larginina cloridrato: citrullinemia (Gazzetta Ufficiale 10 ottobre 1997, n. 237).

Sostituito da nuovo provvedimento con indicazione terapeutica "Patologie conseguenti a difetti enzimatici del ciclo dell’urea" (Gazzetta Ufficiale 2 marzo 1999, n. 50); Lysodren: carcinoma del surrene inoperabile e/o metastatizzato (Gazzetta Ufficiale 6 dicembre 1997, n. 285 e Gazzetta Ufficiale 21 aprile 1999, n. 92); Eloxatin: trattamento di seconda linea del carcinoma del colonretto in fase avanzata (Gazzetta Ufficiale 6 dicembre 1997, n. 285 e Gazzetta Ufficiale 21 aprile 1999, n. 92); Deferiprone: Thalassemia (Gazzetta Ufficiale 30 gennaio 1997, n. 24 e Gazzetta Ufficiale 5 maggio 1998, n. 102); Temodal: gliomi maligni ricorrenti (Gazzetta Ufficiale 11 marzo 1998, n. 58 e Gazzetta Ufficiale 9 giugno 1999, n. 133); Endoprost, Ilomedin: fenomeno di Raynaud in soggetti affetti da sclerosi sistemica (Gazzetta Ufficiale 11 marzo 1998, n. 58). Esclusione dall’elenco (Gazzetta Ufficiale 10 giugno 1999, n. 134); Epoxitin, Eprex, Eritrogen, Globuren: emoglobinuria parossistica notturna (Gazzetta Ufficiale 11 marzo 1998, n. 58); Tetraidrobiopterina: iperfenilalaninemia da carenza congenita di 6piruvoiltetraidropterina sintetasi (Gazzetta Ufficiale 2 dicembre 1998, n. 282); Testolattone: puberta’ precoce non gonadotropino dipendente (Gazzetta Ufficiale 11 gennaio 1999, n. 7); Adagen: immunodeficienza combinata grave da deficit di adenosindeaminasi (Gazzetta Ufficiale 3 marzo 1999, n. 51); Mifepristone: sindrome di Cushing di origine paraneoplastica (Gazzetta Ufficiale 3 marzo 1999, n. 51); Interferone alfa ricombinate: trombocitemia essenziale (Gazzetta Ufficiale 9 giugno 1999, n. 51); Interferone alfa naturale leucocitario n. 3: linfoma cutaneo a cellule T. (Gazzetta Ufficiale 9 giugno 1999, n. 133); Octreotide acetato: diarrea secretoria refrattaria (Gazzetta Ufficiale 14 giugno 1999, n. 137). Data la rilevanza sociale della legge in argomento si invitano codesti assessorati a dare la massima diffusione alla presente circolare.

Il Ministro: Bindi ALLEGATO 1 Il modulo del consenso informato viene redatto in duplice copia, su carta intestata della struttura presso la quale il paziente e’ in terapia. Il testo da sottoporre al paziente, scritto in termini chiari e facilmente comprensibili, deve contenere: generalita’ del paziente; nome e qualifica del medico prescrittore; recapito cui fare riferimento in caso di emergenza; impegno da parte del medico ad informare il paziente di eventuali nuovi dati relativi alla terapia; nome del medicinale o specialita’ medicinale, modalita’ di somministrazione, dosaggio, durata del trattamento; se trattasi di medicinale autorizzato alla commercializzazione all’estero od autorizzato in Italia per indicazione terapeutica diversa oppure in sperimentazione; la mancanza della valutazione del medicinale da parte del Ministero della sanita’ sotto il profilo della qualita’, sicurezza ed efficacia, ai fini della autorizzazione all’immissione in commercio per l’indicazione terapeutica corrispondente alla patologia del paziente; i potenziali benefici ed i rischi prevedibili.

Il modulo del consenso informato deve inoltre essere: datato e firmato personalmente dal paziente; datato e firmato dal medico prescrittore; oppure, in casi particolari: datato e firmato dal rappresentante legalmente valido, in caso di minori o pazienti non in grado di intendere e di volere; datato e firmato da un testimone imparziale, se il paziente, pur in grado di intendere e volere, e’ impossibilitato a firmare ma capace di manifestare la propria volonta’ Con la firma, il testimone attesta il consenso del paziente. Una copia del modulo cosi’ redatto e firmato rimarra’ allegata alla cartella clinica del paziente, mentre l’altra verra’ consegnata al paziente stesso o, se del caso, al suo rappresentante legalmente valido.

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L’AIFA aggiorna l’elenco dei farmaci off label

10 giugno 2007, di : Enzo Maddaloni

AIFA - Agenzia Italiana Del Farmaco aggiorna l’elenco dei FARMACI OFF-LABEL:

"L’Elenco dei Medicinali Erogabili a Totale Carico del Servizio Sanitario Nazionale, ai Sensi della Legge 648/96, Integrato Mediante l’Aggiunta di una Specifica Sezione Concernente i Medicinali che Possono Essere Utilizzati per una o piu’ Indicazioni Terapeutiche Diverse da Quelle Autorizzate (Off-Label)

Nel Documento Troverete :
Determina AIFA (Pubblicata in G.U. n.129 Del 06 Giugno 2007)
Farmaci Off-Label Utilizzati nel Trattamento dei Tumori Solidi nell’Adulto
Farmaci Off-Label Utilizzati nel Trattamento dei Tumori Pediatrici
Farmaci Off-Label Utilizzati nel Trattamento delle Neoplasie Ematologiche"